【公司简介】
【公司名称】：和元上海（839702.OC）
【办公地点】：上海
【行业】：生命科学工具和服务行业
【商业模式】：以基因治疗载体研发、生产与应用转化为核心，通过“院校合作＋科研服务＋产业化支持”的商业模式，专注于向国内的科研院校、医疗机构、医药企业等提供基因治疗研究 CRO 服务的整体解决方案。
【创始团队】：董事长潘讴东，男，1968年生，本科学历，复旦大学 EDP。1992.11-2002.12任第二军医大学基础部新药中试中心担任科研技术员；2003.1-2005.3任上海讴博医学生物工程科技有限公司总经理；2005.4-2006.4任华源集团上海医药分公司华东地区商务部经理；2006.5-2012.12合伙出资成立上海生博医学生物工程科技有限公司，并担任该公司执行董事兼总经理；2013 年 3 月至今，创立和元有限，并担任董事长和总经理职位。
【财务状况】：
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【融资情况】：
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【投资亮点】
1.公司在病毒载体领域掌握了数十项病毒载体设计、生产和质控核心工艺技术，有 6 大技术平台、1000多个人类表达基因和500 多种肿瘤及正常细胞系和 15000 多种人类基因 cDNA文库。
2.公司已拥有3000多家合作客户和稳定的客户基础，已成为国内一流的基因治疗研究服务供应商之一，目前公司在国内AAV包装服务领域公司处于国内领先，在国内科研服务市场占有率上已进入细分行业的前三名。
3.公司与全球最大的生物制药技术和设备供应商通用电气医疗集团（GE医疗）开展全方位战略合作，共同打造国内首个基于一次性技术的 GMP 级病毒生产车间，进一步拓展国际病毒服务市场。
【访谈实录】
访谈时间：2017年12月20日
受访人：徐鲁媛·和元上海董秘
访问人：香橙会研究院徐周娟、蒋倩
香橙会Q1.公司作为国内生物医药技术和科研服务供应商，主要提供什么业务？
和元上海A1.公司作为国内领先的生物医药技术和科研服务供应商，从事基础研究服务、基因治疗药物研发和临床级重组病毒产业化制备三大块业务。基础研究服务是指公司专注于向国内的科研院校、医疗机构、医药企业等提供基因治疗研究CRO服务的整体解决方案；基因治疗药物研发是指公司基于几年的积累和研发，已构筑成熟的基因治疗技术研发平台，并于2015 年末正式进入该研发领域，为基因治疗药物CMO 业务打下扎实的基础；临床级重组病毒产业化制备是公司的主要业务，公司一直以基因治疗载体研发、生产与应用转化为核心，提供病毒载体工具设计和制备服务、疾病模型设计、构建和药物筛选服务。
香橙会Q2.公司的下游客户有哪些？区域分布情况如何？
和元上海A2.目前公司专注于向国内的科研院校、医疗机构、医药企业等提供基因治疗研究 CRO 服务的整体解决方案，客户区域几乎遍布全国，主要布局在生物医学发展领先的地区，如上海、北京、广州、深圳等。公司与中国科学院系统，国内各大知名高校，如清华大学、北京大学、复旦大学等，海军、空军、陆军军医大学等长期保持稳固的合作关系；与中国医学科学院、武警总医院等单位达成合作协议共同进行病毒载体的药物研发，并与全球知名生物医药研发企业合作，重点发展基因治疗药物生产和质控技术。
香橙会Q3.基因治疗作为一种新的治疗手段，公司目前的核心技术有哪些，行业地位如何？
和元上海A3.公司拥有多年的病毒载体设计和优化经验，积累了大量不同特点和应用方向的病毒载体，病毒包装细胞经过多年筛选，出毒稳定，产量高，病毒纯化工艺独特，质控流程全面。目前已掌握了病毒大规模培养表达技术，高质量病毒纯化技术，和建立了病毒质量控制体系。同时建立了国内一流的基因治疗药物GLP中试车间，正在建设国内第一个完全满足GMP要求的病毒生产车间，可以满足客户临床前及临床级大规模生产需求。
香橙会Q4.公司与全球最大的生物制药和医疗技术服务商 GE 签署《基因治疗战略合作协议》，对公司来说有什么战略意义？
和元上海A4.公司与GE的合作开始于2016年，共同完成了“病毒生产所需微载体培养技术在一次性设备中的应用工艺开发”，获得了关键性的技术突破。公司计划建设位于医谷二期占地4000多平方米的GMP生产车间，将采用GE提供的国际一流的一次性生产技术，将成为全球首个采用一次性技术的病毒生产车间。该一次性GMP病毒生产平台适用于多种重组病毒产品共线生产，比如慢病毒，逆转录病毒，腺相关病毒等。在此基础上，双方将在基因治疗领域开展免疫治疗用病毒项目的技术转移，全球CMO项目合作，共同举办行业会议和人才培训，以推动中国基因治疗和细胞治疗行业发展。
公司现有接近3000家科研客户，其中很多项目正在面临着申报临床，或者开展临床一期研究，普遍缺少工业化技术和生产平台，公司有技术、有平台、有经验，必将吸引众多合作伙伴的项目落户在这个一次性GMP病毒生产平台。
香橙会Q5.公司目前在研项目有哪些？ADC药物研发大概什么时候能够进入临床 I 期试验？
和元上海A5.在病毒载体技术方面，一是针对下游肿瘤基因药物开发，重点布局肿瘤靶向给药、肿瘤特异性杀伤、免疫细胞治疗载体技术等方面的研发和应用；二是针对下游基因缺陷引起的罕见病药物开发，重点利用基因组编辑技术、病毒载体定向工程技术及灵长类疾病模型技术，快速开发能应用临床的基因治疗方案；三是积极与广大基础研究客户合作开发新型病毒载体和疾病模型；在基因治疗药物开发方面，公司与中国医学科学院、武警总医院等单位达成合作协议共同进行病毒载体应用于疾病模型构建和靶向治疗肿瘤药物的开发，目前重点推进 Obio001、Obio002 及 Obio003 三款基因治疗及靶向治疗新药研究项目，其中ADC药物研发根据研发计划，预计2020年上半年取得临床申报批文并启动I期临床试验。
香橙会Q6.技术研发人员是生物技术企业的核心关键，那公司的人才优势体现在哪里？
和元上海A6.目前公司已组建拥有了一支高学历、产学研相结合的研发团队，且具有极强的互补性，涉及领域涵盖了项目管理、技术开发、质量控制及市场开拓等领域，分工明确、各尽其职。其中以杨博带领的基础研发团队为国内各大高校硕士博士为主，以郑教授带领的药物开发团队为药物研究所博士为主，以贾博带领的工业项目部以硕士博士为主，均具有各大制药公司多年工业化药物转化和研发经验。
香橙会Q7.您认为基因治疗行业面临的最大的问题是什么？可以谈谈这个行业现状及市场规模吗？
和元上海A7.基因治疗行来面临的最大问题是高效、特异、精准表达的载体以及规模化生产工艺和质量控制标准。随着基因治疗和细胞治疗水平的提高、行业内国家政策的陆续出台和行业监管体系的完善，基因治疗和细胞治疗产业的市场空间将越来越大。
在基因治疗方面，目前全球共有500多个以腺相关病毒（AAV）为载体的基因治疗药物处于临床试验中，在未来5-10年，大量基因治疗药物有望上市。在国内整个基因治疗技术服务业，绝大多数的企业规模较小，在国内目前还没有形成稳定且层次较为分明的市场竞争格局，并且缺乏权威、详细的行业研究数据。但国内基因治疗药物开发还处于起步阶段，绝大部分还处于实验室研究阶段，目前大约仅有5个项目通过审批进入I、Ⅱ期临床试验。
香橙会Q8.能否谈谈公司2017年业绩预期以及未来在业务跟资本市场的规划？
和元上海A8.2017年度公司仍以科研服务为主，业绩保持约30%的销售增长率，并在此基础上，招揽了大量专业科技和管理人才，同时建设完善了GLP级重组病毒中试平台、实验动物平台和质量控制保证体系，正在启动GMP生产平台的建设，为公司2018年继续实现高速增长提供了前提条件。
主营业务方面，公司将继续以高度专业性和优质服务为特色深挖基础科研市场，同时拓展国内外产业市场，致力于发展为国内领先辐射全球的重组病毒药物生产CRO服务中心和基因药物生产CMO基地，同时开发和孵化基因治疗药物，不断提升公司市场价值；在资本规划方面，公司将随着公司不断成长和成熟，适时选择公司上市，力争成为基因治疗行业内的标杆企业！
